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基因疗法怎么治病？
解答专家 阿瑟·宁休斯（Arthur Nienhuis）
美国田纳西州孟菲斯圣祖德儿童研究医院血液学家，曾任美国基因疗法协会主席
基因疗法是将新的基因转入到患者细胞中，以取代缺失或功能障碍基因的一种治疗方法。因为病毒的特性就是将自己的遗传物质带入宿主细胞，所以科研人员一般用病毒作为载体，将用于治疗的遗传物质送进细胞。
1990年，医生首次进行了基因疗法人体试验，这种疗法能够在患者体内或体外实施。使用体内疗法时，可将携带治疗基因的病毒直接注射到存在缺陷细胞的区域。譬如，在治疗帕金森病时，这种疗法就很实用，它的实施只针对大脑的部分区域。
早期的体内基因疗法使用的是一种腺病毒（一种引起普通感冒的病毒），但这种病毒载体会触发人体的免疫反应。如今研究人员使用的是腺相关病毒，尚不清楚它是否会引起人体疾病。
在体外基因疗法中，研究人员从患者身上采集血液或骨髓，并从中分离出未发育成熟的细胞。科研人员将一种基因添加到那些细胞上，并将它们注射回患者的血液中；这些细胞通过血流到达骨髓，迅速发育和增殖，最终取代缺陷细胞。研究人员正致力于采用这种疗法置换患者的所有骨髓或整个血液系统。譬如，镰状细胞贫血的患者血流会被月牙形的红细胞堵塞，而这种疗法有望用于该疾病的治疗。
体外基因疗法已被用于治疗重度联合免疫缺陷病（SCID），这种疾病有时被称为玻璃罩儿童综合征。SCID患者不能抵抗日常感染，并且通常在儿童期就死亡。为了治疗这种疾病，科学家们使用了反转录病毒。人类免疫缺陷病毒（HIV）就属于这类病毒。这类病毒特别擅长将它们的基因嵌入至宿主细胞的DNA中。大约有30名儿童接受了对SCID的治疗，结果90%以上的儿童被治愈——比起骨髓移植50%的治愈率，这是一个不小的进步。
反转录病毒可能带来的一个风险是，这些病毒可将它们的基因嵌入宿主DNA的任意位置，破坏其他正常基因并导致白血病。到目前为止，通过反转录病毒治疗的SCID患者中，已有5位患上了这样的并发症，不过其中有4位患者战胜了白血病。科研人员正在努力研究，以降低因使用基因疗法而引发白血病的风险。
虽然目前美国市场上并不存在基因疗法产品，但是近期的研究表明，其对帕金森病和莱伯氏先天性黑矇（LCA，一种罕见的失明现象）的治疗已初见成效。如果基因疗法的这一潜在疗效得到证实，数百种疾病将有望通过该方法治疗。
◎译者：詹浩
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